关键词：
罕见病
孤儿药
市场独占权
专利法
经济法
摘要：
孤儿药滥觞于国外孤儿药保障法,特指专门治疗罕见病的药品。由于罕见病患者面临无药可医、药品昂贵以及终生服药的问题,国内外都相继构建保障制度,旨在激励药品研发与有序供应的目的,实现罕见病人生命权、健康权的保障。就国外孤儿药保障法观之,在研发端,孤儿药既受到专利的独占保护,又受到孤儿药专门法案中专有独占权的激励;在供应端,该法为化解孤儿药高价格问题的特点,以药品仿制制度或医保福利制度为主,实现原研药与仿制药的供应平衡,避免“公地悲剧”的出现。我国保障制度成果相较国外呈现制度存在激励与供应严重不足的特点,且国外孤儿药保障制度已经有泛化趋势,将并不罕见的艾滋病等纳入保障范围,拓展了法案的保障外延,提升法案在医疗资源配置与药品创新的价值。在这种趋势下,我国也应抓紧建构孤儿药保障制度。检视我国既有药品制度保障孤儿药存在诸多困境:第一,我国至今仍未明确孤儿药的概念,仅以《药品管理法》中新药设定来变相代替孤儿药概念,难以适合当前孤儿药激励制度发展的现状。第二,我国在研发端激励制度主要依靠简化既有药品行政审批与强化药品专利保护制度构成,两种制度都未在实质上激励孤儿药研发。简化审批制度激励不足是制度设置的空间发生了错位所致。为了解决绝大部分孤儿药无法达到审批制度规定的药品安全性与有效性的试验数据要求,特别设立简化孤儿药审批激励制度。事实上即使通过简化审批上市的孤儿药,依然要符合药品有效性与安全性的基础要求。这意味着将孤儿药社会价值强行植入药品的研发制度的激励方式,无法实质上改变孤儿药的研发困境。既往研究中难以专利化的原因并非药品专利激励不足,而是专利法的价值内涵是为了鼓励竞争而设置,面对供求两端极少的孤儿药,制药企业出于竞争的担忧,极大的影响了研发积极性。因此,即使增加了药品专利保护期的条款,也难以比肩药品专利对激励基础药品研发的效果。第三,我国在供应端主要依靠药品仿制制度与保障管理制度构成,但两者在孤儿药供应实践上呈现可操作性不强与理论冲突的困境。在仿制制度中我国强制许可必须达到危机公共安全而导致设置条件过高,孤儿药无法触发许可的必要条件。从我国药品良性发展而言,专利链接制度采取推动专利即将失效的药品仿制,实现原研药与仿制药的平衡发展的供应路径更为可取。但实践中专利链接制度存在专利到期的药品仿制条款可操作性不强,药品仿制申明要求过于简单,且原研药侵权保障与仿制药“专利挑战”制度衔接不畅,侵害了原研药企业的利益,极易造成“公地悲剧”的后果。而既有孤儿药在药品保障管理制度陷入理论冲突,具有高社会价值与高价格因素的孤儿药,本质上无法纳入以满足大众对药品的基础需求而建构的医疗保障制度,孤儿药纳入以成本与效益理论建构的制度,极易造成这种福利导向的政策崩溃。我国孤儿药保障制度建构设想如下:第一,要借鉴国外罕见病界定制度,利用大数据等科技手段建构筛选式的界定标准。第二,既有激励制度要跳出主要靠民法与行政法的调节不足,建构将激励制度植入到孤儿药市场激励的制度。通过引入新视角,突破既往制度囿于保障罕见病人个体权益的立足点,从罕见病的致病动因是基因风险观之,基因风险使得社会中每一名公民都存在患罕见病可能,那么孤儿药保障制度的理论支撑从个体权益保障转化为社会全体公民免受基因风险的公共健康权益保障。而经济法中国家干预理论的调整范畴,恰恰是公民的权益在孤儿药市场中出现公平价值目标失衡,国家应当主动干预市场,建构我国孤儿药市场专有独占权利,达到化解制药企业在孤儿药市场领域既是提供药品公共保障角色又是追逐药品利润的私人利益角色的矛盾,形成与国外孤儿药相同的保障路径。建构路径可以参照我国广义知识产权领域特殊法规《植物新品种保护条例》的立法模式。第三,供应端要实现原研药与仿制药平衡发展,应续造既有专利链接制度,一是细化我国“橙皮书”制度,为仿制药企业点明方向,避免扎堆仿制同种药品。二是,明确仿制药品申明中权属范围,便于审批企业更快通过仿制企业提出的“专利挑战”。三是,完善原研药与仿制药侵权诉讼衔接制度,保障原研药企业创新利益,避免仿制企业滥用制度而出现“反公地悲剧”理论中,无人研发药品的情况。第四,为避免孤儿药陷入既有药品保障管理制度中成本与效益的矛盾,将制度按照罕见病诊疗阶段分层设立,即罕见病预防阶段引入资助研发政策,政府直接干预药品研发,缓解治疗阶段高价格问题。通过上述建议,在孤儿药研发端形成市场与专利双独占的权利保障药品源源不断上市,再通过专利链接制度与药品保障制度合理平衡激励制度中引起的高价格问题,形成研发与供应平衡一体的制度建构路径,以期为建构我国孤儿药保障制度提供参考。
